Ένα πείραμα σε ζώα από ερευνητές στη Φινλανδία ενδεχομένως θα καταφέρει να δώσει την πολυπόθητη θεραπεία στην απειλητική για τη ζωή ασθένεια της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (ALS). Πιο συγκεκριμένα, σύμφωνα με την μελέτη, που δημοσιεύτηκε στο Brain, διαπιστώθηκε ότι η θεραπεία των κυττάρων με τη χρήση μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται εγκεφαλικός νευροτροφικός παράγοντας ντοπαμίνης (CDNF) θα μπορούσε να επιβραδύνει έναν από τους σημαντικότερους εκλυτικούς παράγοντες της ALS.
Τα ευρήματα θεωρούνται σημαντικά, καθώς μέχρι σήμερα δεν υπάρχει θεραπεία γι’ αυτή την επικίνδυνη νόσο. Μία από τις λίγες διαθέσιμες θεραπείες, η ριλουζόλη, παρατείνει το ποσοστό επιβίωσης των ασθενών μόνο κατά λίγους μήνες.
Η αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) ή αλλιώς πλάγια μυατροφική σκλήρυνση είναι μια θανατηφόρα νευροεκφυλιστική ασθένεια που απογυμνώνει τα νεύρα και αποδυναμώνει τους μυς με την πάροδο των χρόνων. Η πάθηση στοχεύει τα νευρικά κύτταρα στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό, ιδίως τους κινητικούς νευρώνες. Ο θάνατος αυτών των κυττάρων σημαίνει ότι ο εγκέφαλος αδυνατεί να μεταβιβάσει μηνύματα στους μυς, οδηγώντας αρχικά σε δυσκολίες στον έλεγχο των κινήσεων και μετέπειτα σε εξασθένηση των μυών και παράλυση. Κάθε ομάδα μυών επηρεάζεται, με αποτέλεσμα οι ασθενείς να καταλήγουν από αναπνευστική ανεπάρκεια εντός ενός έως τριών ετών από την έναρξη των συμπτωμάτων.
Η πολύτιμη πρωτεΐνη
Ένα πρόβλημα που αντιμετωπίζουν οι ερευνητές κατά την ανάπτυξη θεραπειών για τη νόσο ALS είναι να εντοπίσουν τι οδηγεί την ασθένεια σε προοδευτική επιδείνωση. Προηγούμενες έρευνες έχουν επισημάνει το στρες του ενδοπλασματικού δικτύου ως έναν από τους κύριους υπαίτιους για την επιδείνωση της κατάστασης των ασθενών. Πρόκειται για το ενδοπλασματικό δίκτυο στο εσωτερικό των κυττάρων που εμπλέκεται στη δημιουργία του ενός τρίτου όλων των πρωτεϊνών του κυττάρου. Το στρες στην περιοχή είναι μια κυτταρική αντίδραση για τη διόρθωση της λανθασμένης αναδίπλωσης των πρωτεϊνών. Ωστόσο, αυτός ο προστατευτικός μηχανισμός προορίζεται να είναι προσωρινός και όταν εξακολουθεί να συμβαίνει μακροχρόνια, οδηγεί σε κυτταρικό θάνατο.
Το 2007, οι επιστήμονες ανακάλυψαν ότι η πρωτεΐνη CDNF θα μπορούσε ενδεχομένως να αποφύγει το στρες του ενδοπλασματικού δικτύου. Στο παρελθόν έχει αποδειχθεί ότι βοηθά τα άτομα με νόσο Πάρκινσον, πιθανώς διατηρώντας τους κινητικούς νευρώνες ζωντανούς. Οι επιδράσεις αυτής της πρωτεΐνης είναι και αυτές που μελετήθηκαν στην παρούσα μελέτη.
Η μελέτη χρησιμοποίησε τρία γενετικά τροποποιημένα ζωικά μοντέλα που μιμούνται τις ανθρώπινες μεταλλάξεις που έχουν στο σώμα τους οι άνθρωποι με ALS. Όταν οι ερευνητές εισήγαγαν την πρωτεΐνη CDNF σε αρουραίους και ποντίκια, βελτίωσαν σημαντικά την κινητική τους συμπεριφορά και επιβράδυναν τα συμπτώματα της παράλυσης. Το συμπέρασμα αυτό αποτυπώθηκε στον υψηλότερο αριθμό κινητικών νευρώνων που δεν καταστράφηκαν στον νωτιαίο μυελό στα ζώα που έλαβαν τη θεραπεία σε σχέση με εκείνα που δεν έλαβαν.
«Τα πειράματά μας υποδηλώνουν ότι η πρωτεΐνη CDNF θα μπορούσε να διασώσει τους κινητικούς νευρώνες μειώνοντας την απόκριση στο στρες ER και, επομένως, τον κυτταρικό θάνατο. Είναι σημαντικό ότι το ER stress ήταν παρόν σε όλα τα ζωικά μας μοντέλα, ανεξάρτητα από τις συγκεκριμένες γενετικές μεταλλάξεις» αναφέρει η Δρ Francesca De Lorenzo, διδάκτωρ του Πανεπιστημίου του Ελσίνκι στη Φινλανδία και επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης.
